泡泡龍、蝴蝶兒童福音　罕病新藥首位受試者收案

▲安成藥子公司安成生技旗下用於治療俗稱泡泡龍、遺傳性表皮分解性水泡症的罕病新藥 AC-203，已於 2017 年 5 月啟動全球樞紐性臨床試驗，第一位受試者已收案。（圖／安成生技提供） 大 中 小 安成藥子公司安成生技旗下用於治療俗稱泡泡龍、遺傳性表皮分解性水泡症的罕病新藥 AC-203 ，已於 2017 年 5 月啟動全球樞紐性臨床試驗，第一位受試者於美國時間 6 月 1 日收案，未來隨著產品核准上市，不僅能改善病患生活品質，也將大幅提高台灣在全球製藥的地位。安成生技表示，全球遺傳性表皮分解性水泡症病患估計達 50 萬人，在歐美、日本等先進國家有近 5 萬病患（歐美稱蝴蝶兒童），台灣也有數十名患者。病患出生時帶有的基因突變，致使皮膚非常脆弱，在嬰兒時期，皮膚即出現如燙傷引起的水泡及傷口，病患不僅受到病菌感染的風險很高，也會產生營養不良、嚴重疼痛症狀，甚至造成肢端變形，罹患皮膚癌的風險也高於常人。歐美目前有 DEBRA 病友會，在台灣的病患也成立了病友團體，如台灣罕病蝴蝶寶貝醫護促進會，並加入成為 DEBRA 的一員，也為 AC-203 的開發提供寶貴建議。安成生技總經理暨執行長陳志光博士表示，第一位病患如期登錄，其結果將用於新藥上市許可審查，希望能改善病患的生活品質，未來隨產品核准上市，也將大幅提高台灣在全球製藥的地位。


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